研究药物增加晚期乳腺癌患者的PFS

　　

　　

　　在一项为晚期乳腺癌女性患者带来新希望的突破性研究中，来自加州大学洛杉矶分校琼森综合癌症中心的研究人员公布了最终的临床试验结果，该结果显示，服用实验药物palbociclib的晚期乳腺癌女性患者接受治疗而没有癌症恶化的时间(称为无进展生存期)有效地增加了一倍。

　　palbociclib是辉瑞公司(Pfizer Inc.)发现并正在开发的一种研究药物，通过阻止细胞分裂来靶向负责细胞生长的关键蛋白家族(CDK4/6)。这项为期多年的2期研究结果显示，雌激素受体阳性(ER+)、HER2阴性(HER2-)的晚期乳腺癌患者，与单独来曲唑相比，接受标准抗雌激素治疗、来曲唑和帕博西尼联合治疗的患者PFS显著增加。

　　加州大学洛杉矶分校医学副教授、该研究的主要作者理查德·芬恩博士说:“我们基本上是在抑制细胞增殖，使这些肿瘤细胞停止生长。”

　　这项研究今天在该杂志的印刷版之前发表在了网上。

　　解锁帕博西尼的力量

　　这项研究始于2007年，当时芬恩和癌症先驱、加州大学洛杉矶分校医学教授、露华浓/加州大学洛杉矶分校女性癌症研究项目主任丹尼斯·斯拉蒙博士与辉瑞公司举行了一次重要会议，讨论帕博西尼和其他正在研发中的实验性药物。

　　在培养皿中生长的一组人类乳腺癌细胞中进行的临床前工作测试显示出非常令人鼓舞的活性，特别是对雌激素受体阳性(ER+)癌细胞。这导致了与芬恩领导的辉瑞公司的临床研究合作，并建立在加州大学洛杉矶分校转化肿瘤学研究实验室的实验室工作的基础上。

　　Slamon说:“当我们研究palbociclib时，我们发现信号(CDK4/6)在乳腺癌中的抑制作用以前没有被发现，或者已经被关注但错过了。”“这才是真正让我们走上正轨的原因。”

　　一旦1期研究完成并显示药物是安全的，2期研究将在165例晚期ER+， HER2-疾病的绝经后乳腺癌患者中进行。

　　2期结果显示，帕博西尼加来曲唑组患者的无进展生存期为20.2个月，而仅来曲唑组患者的无进展生存期为10.2个月。PFS结果表明，在来曲唑的基础上加入帕博西尼，疾病进展的风险降低了51%。

　　“真正值得注意的是，我们将无进展生存期的中位数提高了一倍，”芬恩说。随着帕博西尼的加入，PFS有效地翻了一番。这种结果在癌症医学中并不常见。”

　　Finn和Slamon说，研究结果发现，超过80%的转移性ER+乳腺癌患者从这种治疗中获得了一些好处。这种药物不像传统化疗那样有副作用，比如感染，但确实会导致白细胞计数降低，这是非常可控的。

　　Finn和Slamon联合辉瑞公司在660例ER+、HER2晚期乳腺癌患者中进行了该药物的三期国际临床试验，目前正在进行中。

　　由于许多患者在早期测试中表现出显著的长效反应，FDA在2013年底授予palbociclib“突破性治疗”地位。

　　病人获得了第二次生命

　　78岁的格洛丽亚·佐拉(Gloria Zollar)是五个孩子的母亲，在加州大学洛杉矶分校的肿瘤学家发现她的晚期乳腺癌已经扩散到骨骼后，她于2010年8月加入了第二阶段临床试验。从那时起，她就一直在接受治疗，持续了四年多。

　　但仅仅一年后，医生注意到她的肿瘤已经停止了发展，这使得Zollar能够保持活跃并继续打高尔夫球。

　　佐拉尔说:“我现在病情有所缓解，每天我都感谢上帝，我还活着，还能看到我的曾孙，和他们在一起。”

　　随着FDA在2013年底授予palbociclib“突破性”治疗资格，Zollar希望这种药物可以用于其他与这种致命疾病作斗争的患者。

　　“我很高兴其他女性可以像我们这些参与试验的人一样获得第二次生命。”